美国MD安德森癌症中心应用癌症科学研究所（IACS）对一个旨在“饿死”癌细胞的新药启动了首项临床研究，该药物编号为IACS-10759。该研究将招募急性髓系白血病病人参与研究，并得到了白血病和淋巴瘤学会治疗加速项目的350万美元支持。

“我们非常高兴这项里程碑研究得到了白血病和淋巴瘤学会治疗加速项目的支持，我们希望能够尽快看到病人对IACS-10759这种药物产生良好的应答，就像我们在临床前模型观察到的一样。”Giulio Draetta博士这样说道。

所有细胞都依赖两个过程产生生存所需的能量：氧化磷酸化和糖酵解。IACS-10759能够干预线粒体内的一个分子复合物，从而抑制氧化磷酸化过程。正常细胞会通过上调糖酵解过程绕开氧化磷酸化抑制，而研究人员开发的这种强力氧化磷酸化特异性抑制剂可以用来靶向无法通过上述过程进行补偿的癌细胞。

“我们需要深入理解药物的生物学作用，”Draetta表示。“我们想要增加我们发现和开发的新分子的精准性，同时提出一些关于新药作用的关键问题。”

到目前为止，研究人员已经发现了一些对氧化磷酸化抑制非常脆弱的血液恶性肿瘤和实体肿瘤亚型。“我们正在与MD安德森癌症登月计划的几个研究团队密切合作开发IACS-10759，用以治疗对那些依赖氧化磷酸化的肿瘤。”IACS执行所长Philip Jones博士这样说道。

据研究人员介绍，大约40%的年轻AML病人能够长期存活，而对于年龄大于65岁的病人来说这一比例降到了10%。几十年来，AML的治疗主要是依靠化疗药物的联合使用，但是过去40年中病人的结果并没有得到很大改善。他们希望通过这样的潜力项目改变这种致命疾病的治疗现状。